财联社 6 月 16 日讯 （编辑 牛占林）美东时间周一，生物制药公司 Sarepta Therapeutics 股价盘中暴跌近 50%，此前接受该公司基因疗法 Elevidys 治疗的第二名患者死亡，引发了对该疗法安全性的质疑。
据悉，Elevidys 是美国食品药品管理局 (FDA) 批准的唯一一种治疗罕见的杜氏肌营养不良症 (DMD) 的基因疗法，杜氏肌营养不良症是一种肌肉会逐渐变弱的病，通常在 4 岁以后的小朋友或者大人身上才会发病。
它在 2023 年首次被批准用于治疗能够行走的患者，一年后又获批用于治疗那些不能独立活动的患者。
Sarepta 周日表示，第二名患者死于急性肝功能衰竭。而就在三个月前，Elevidys 也导致了一名青少年以同样的病因死亡。
目前 Sarepta 已暂时停止向非门诊患者运送 Elevidys，并正在与监管机构合作为他们制定一种新的治疗计划，旨在抑制治疗中出现的过度活跃的免疫反应。
Sarepta 首席科学官兼研发负责人 Louise Rodino-Klapac 表示：「我们的首要任务是我们所服务的患者的安全和健康。我们正在采取果断措施，更好地了解和减轻急性肝衰竭的风险，包括加强对那些患有杜氏肌营养不良症的非卧床患者的免疫抑制方案。」
到目前为止，已有 900 多名患者接受了 Elevidys 的治疗，患者家属对它寄予了很大的希望。Sarepta 承诺会用科学的方法来让药物变得更安全，以回报患者的信任。
H.C. Wainwright 分析师 Raghuram Selvaraju 在一份报告中写道：「虽然这两起死亡事件发生在不能行走的患者身上，但我们认为现在这种疗法对所有杜氏肌营养不良症患者的风险都增加了。」
分析人士表示，Sarepta 在争取新治疗方案获得批准的过程中可能会面临严格审查，而未来针对杜氏肌营养不良症的基因疗法预计将要求更高的标准。
在患者死亡之前，FDA 基因疗法和疫苗监管部门负责人 Vinay Prasad 曾对 Elevidys 的批准提出过质疑。
就在上月底，Rocket Pharma 的 Danon 病基因疗法也暴露出了严重的缺陷，导致 FDA 暂停了其关键的 2 期临床试验。
据 Rocket Pharma 声称，这位不幸死亡的患者在 5 月初接受了治疗，但出现了与毛细血管渗漏综合征相关的并发症，在患者死亡之前，FDA 叫停了相关临床试验。
