文 | 氨基观察
在港股 18A 板块，和誉医药可能是过去几年，最颠覆市场认知的存在之一。
2024 年 2 月，和誉医药股价创下历史新低 2.05 港币，市值一度逼近 10 亿港币。但这样一家“ 小企业” 并没有沉沦，反而依靠 ABSK021 对外 BD 带来的价值再发现，上演惊天逆转：
最新收盘价 8.36 港币，市值近 60 亿港币，让市场直呼意外。
并且，和誉医药带给市场的“ 意外” 还未结束。5 月 25 日，和誉医药官宣，依帕戈替尼 (ABSK011) 获 CDE 批准治疗 HCC 的突破性疗法认定 （BTD）。
突破性疗法认定并不是新鲜事，但意外在于，这样一个传统认知里的“ 小公司”，却已手握 2 个 BTD 药物，并且都是在高价值、高难度的领域。
目前，解锁这一成就的本土药企不到 20 家。和誉医药用实际行动，证明了自己属于少数派，具备创造超越规模预期的实力。或许，这也迫使我们，不得不继续重新审视当下的中国创新药行业。
Biotech 中的少数派
从 ABSK021 到 ABSK011，和誉医药用两个 BTD 药物，证明自己属于 biotech 中的少数派。
一款药物获得 BTD 认定的条件有 2 个：针对严重或危及生命的疾病的药物；需要初步的临床证据，证明该药物在至少一个临床上显着的终点上可能比现有疗法有实质性的改善。
也就是说，针对严重或危及生命的疾病药物，只有初步临床数据证明自己有可能超越“ 前浪”，才可以获得 BTD 资格认定，含金量颇高，相应的难度也不会太小。
自 2020 年 CDE 推出 BTD 规则以来，2 个及以上自主研发分子获得认定的国内药企只有 17 家，且主要以 biopharma 和 bigpharma 为主，和誉医药这样规模的企业来说极为罕见，这也凸显了其硬核属性。
在创新药领域，BTD 的获取频次与质量直接反映企业的原始创新能力。以和誉医药已建立的差异化研发管线及其 BTD 斩获情况来看，资本市场对其价值的认知尚存预期差。
要知道，和誉突破的都是高难度的领域。市场熟知的 ABSK021 如此，ABS011 也是这样。
根据公告，此次 ABS011 的 BTD 认定适应症为：用于经免疫检查点抑制剂 （ICI） 和多靶点酪氨酸激酶抑制剂 （mTKI） 治疗的成纤维细胞生长因子 19（FGF19） 过表达的晚期肝细胞癌 （HCC）。
对于肝癌后线治疗，国内外药企的 TKI、免疫疗法等都在大力尝试，只是有效性和安全性都难言出色，普遍面临响应率低、有响应群体获益不够等痛点。
例如，全球主流 PD-1 单药在该领域 ORR 均在 15% 以下，mPFS 都停留在 5 个月以下，总生存期较短。双免疫方案对于客观缓解率和总体生存期有一定改善，但面对较高风险的 AE 发生率和因 AE 中断继续用药的发生率，使用仍然受限。
在百时美施贵宝、默沙东、恒瑞医药等肿瘤药物 TOP 选手面前，ABS011 却让市场看到了新希望。
和誉在 2024 年 ESMO 年会上公布的 ABSK011 的 I 期临床研究数据显示，其 220mg BID 组在经 ICIs 和 mTKIs 治疗的 FGF19 过表达肝细胞癌患者中，总体缓解率 （ORR） 达到 44.8%，中位缓解持续时间 （mDOR） 为 7.4 个月，中位无进展生存期 （mPFS） 达到 5.5 个月。
这一数字，不仅超过目前公认最强的“ 纳武单抗+伊匹单抗组合”（32%），且安全性优势突出，高等级药物相关不良事件发生率低。正因此，ABS011 能够在该领域收获 BTD 认定。
在巨头虎视眈眈的领域突围，进一步凸显了其“ 少数派” 身份的质地。
价值创造的天花板
对于和誉医药而言，其不只是国内 biotech 的研发“ 少数派”，可能也是价值创造的天花板之一。
关于价值创造能力，和誉医药对外有过展示。ABSK021 的 BD，目前已收到 7000 万美元的首付款，即将收到 8500 万美金的行权费另外还有里程碑付款以及高两位数的净销售额分成。上述付款金额，在 biotech 的 BD 中并不多见，而高两位数的净销售额分成也是少数。
如今，在获得 BTD 认定后，ABSK011 又给市场更多遐想。毕竟，ABSK011 的潜在商业价值，远超 ABSK021。
肝癌 20 年全球每年发病 80 万，中国将近 40 万，至 2030 年全球每年发病 100 万，中国将近 50 万，目前缺乏有效药物。
其中，FGF19+肝癌占所有肝癌中的 30%。也就是说，2023 年全球大约有 30 万 FGF19+的肝癌新发病患者，中国市场目标人群每年新增有 15 万。
国元证券测算，假设渗透率 10% 以上，年治疗费用 35 万，中国市场空间在 52.5 亿元以上。考虑到国内渗透率提升，再加上海外市场，FGF19+肝癌药物规模将会呈倍数增长。作为 FIC 药物，ABSK011 必然会独享该市场。
目前，ABSK011 治疗经 ICI 和 mTKI 治疗的 FGF19 过表达的晚期或不可切除的肝细胞的注册临床已经获得许可，临床快速推进。由于 ABSK011 获批突破性疗法认定，将有助加快其后续申报审批流程的速度。
在后线治疗快速推进的同时，ABS011 也在尝试改写肝癌一线治疗格局。在 2025 ESMO GI 上，和誉医药将口头汇报 ABSK011 与阿替利珠单抗联用治疗晚期肝细胞癌的最新临床试验结果，其中就包括联用疗法在一线肝癌中数据。鉴于过往突出的疗效和安全性，其联合阿替利珠单抗在一线中的使用，大概率也会带来惊喜。
如果顺利改写肝癌一、二线秩序，ABS011 天花板不会太低，创造的价值自然可观。即便是在上岸之前 BD，“ 首付款 +里程碑付款” 收入，可能都会超出市场对于和誉医药的认知。
当然，结果如何，还有待揭晓，让我们继续看下去。
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